近日，國家衛生計生委辦公廳、工業(yè)和信息化部辦公廳、食品藥品監管總局辦公廳聯(lián)合印發(fā)《首批鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單》(國衛辦藥政函〔2016〕573號)，國家衛生計生委有關(guān)部門(mén)負責人就有關(guān)情況進(jìn)一步做了說(shuō)明。

 

　　一、為什么要制定鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單?

 

　　當前，我國兒童健康和用藥水平不斷提高，基本用藥狀況逐漸改善。但是，兒童藥品適宜劑型規格缺少、企業(yè)研發(fā)和生產(chǎn)動(dòng)力不足等問(wèn)題依然存在。黨中央、國務(wù)院始終高度重視保障兒童用藥工作，責成有關(guān)部門(mén)結合深化醫改、保障民生，加快出臺相關(guān)政策措施。2014年，經(jīng)國務(wù)院同意，國家衛生計生委等6部門(mén)印發(fā)《關(guān)于保障兒童用藥的若干意見(jiàn)》(以下簡(jiǎn)稱(chēng)《意見(jiàn)》)，從鼓勵研發(fā)創(chuàng )制、加快申報審評、確保生產(chǎn)供應等多個(gè)環(huán)節對保障兒童用藥提出了具體要求。

 

　　為進(jìn)一步落實(shí)《意見(jiàn)》要求，推動(dòng)做好保障兒童用藥工作，根據中央全面深化改革領(lǐng)導小組辦公室2016年重點(diǎn)改革任務(wù)分工安排，國家衛生計生委、工業(yè)和信息化部、食品藥品監管總局等部門(mén)組織兒科臨床和藥學(xué)專(zhuān)家，根據臨床需求，對國外已上市但國內尚沒(méi)有注冊上市的兒童適宜藥品劑型規格進(jìn)行梳理，制定了《首批鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單》(以下簡(jiǎn)稱(chēng)《清單》)�！肚鍐巍返闹贫�，將有利于引導兒童藥品研發(fā)，引導企業(yè)合理組織生產(chǎn)，突出兒童適宜劑型、規格的申報審評重點(diǎn)，更好地滿(mǎn)足兒科臨床用藥需求，提升我國兒童用藥水平，維護兒童健康權益。

 

　　二、《清單》的發(fā)布可以產(chǎn)生哪些積極影響?

 

　　《清單》的發(fā)布，對企業(yè)而言，將有助于企業(yè)合理調整生產(chǎn)布局，避免研發(fā)盲目性;對醫療機構和醫務(wù)人員而言，將部分緩解巧婦難為無(wú)米之炊的困境，改善臨床用藥不足的現狀，逐步滿(mǎn)足兒科臨床需求，科學(xué)把握用藥劑量，進(jìn)一步提升兒童合理用藥水平，改進(jìn)醫療服務(wù)質(zhì)量;對患兒和家長(cháng)而言，增加適宜劑型和適宜規格能夠使兒童服用藥品相對更加容易，提升不同年齡階段的兒童用藥依從性或順應性，大大減少用藥風(fēng)險，促進(jìn)臨床用藥安全。

 

　　三、《清單》涵蓋的治療疾病范圍有哪些?

 

　　《清單》中的藥品涵蓋治療神經(jīng)、心血管、內分泌、血液等多個(gè)系統的常見(jiàn)疾病，大多是在國外已經(jīng)上市，但國內缺乏的兒童適宜劑型和規格。例如，用于小兒癲癇的氯硝西泮，目前口服制劑僅有片劑，口服溶液的上市將提高兒童患者服用的順應性;常用急救藥物腎上腺素，國內注射劑最小規格是0.5mg，而兒童用量最小可達0.01mg/kg體重，鼓勵研發(fā)申報0.1mg/ml(1ml)規格將極大地方便兒科臨床用藥，提高用藥劑量準確性，減少浪費，降低用藥風(fēng)險;還有一些藥品屬于臨床長(cháng)期缺乏的藥品，如治療治療先天性高胰島素血癥的二氮嗪、治療嬰幼兒痙攣癥的促皮質(zhì)素等。

 

　　四、今后是否還將制定新的鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單?

 

　　此次公布的是首批《清單》。國家衛生計生委還將會(huì )同有關(guān)部門(mén)將按照深化醫改的總體部署要求，及時(shí)總結實(shí)踐經(jīng)驗，結合兒科臨床實(shí)際需求和醫藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展情況，適應社會(huì )經(jīng)濟發(fā)展水平，組織專(zhuān)家制定新的鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單，并及時(shí)向社會(huì )公布。

 

　　五、下一步將采取哪些具體措施鼓勵《清單》中藥品的研發(fā)申報?

 

　　《清單》印發(fā)后，有關(guān)部門(mén)將按照職責分工，密切協(xié)調配合，對《清單》中藥品的研發(fā)申報給予政策傾斜。一是對于《清單》藥品通過(guò)建立申報審評專(zhuān)門(mén)通道，對在港澳臺地區已使用多年，臨床療效好且使用安全，但未在內地上市的兒童急需藥品，探索試點(diǎn)進(jìn)口使用，研究探索在注冊審評進(jìn)口兒童藥品時(shí)允許直接引用港澳臺地區兒童臨床用藥數據作為申報依據，加快審評審批。二是通過(guò)國家“重大新藥創(chuàng )制”科技重大專(zhuān)項、蛋白類(lèi)生物藥和疫苗重大創(chuàng )新發(fā)展工程等，整合優(yōu)勢單位協(xié)同創(chuàng )新研發(fā)，引導和鼓勵企業(yè)優(yōu)先研發(fā)生產(chǎn)。三是在保障生產(chǎn)供應方面，對相應的兒童用藥生產(chǎn)企業(yè)進(jìn)行扶持，推動(dòng)開(kāi)展產(chǎn)品升級、生產(chǎn)線(xiàn)技術(shù)改造等，保障生產(chǎn)供應。四是在提高臨床合理用藥方面，將發(fā)揮專(zhuān)業(yè)機構學(xué)術(shù)優(yōu)勢，及時(shí)總結臨床用藥經(jīng)驗及安全用藥數據，整理形成用藥指南并指導臨床合理用藥，通過(guò)建立兒童臨床用藥綜合評價(jià)體系和臨床數據庫，整理分析兒童用藥數據并定期開(kāi)展綜合評價(jià)。五是落實(shí)《國家衛生計生委辦公廳關(guān)于進(jìn)一步加強醫療機構兒童用藥配備使用工作的通知》(國衛辦藥政函〔2015〕719號)要求，將《清單》藥品直接掛網(wǎng)采購，鼓勵醫療機構優(yōu)先使用《清單》藥品，各醫療機構要放寬對兒童適宜品種、劑型、規格的配備限制，滿(mǎn)足兒科臨床需求。

 

政策原文：　　關(guān)于印發(fā)首批鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單的通知

圖片來(lái)源：找項目網(wǎng)

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